1 Introduction

Les indices d’efficacité pour critères binaires quantifient l’efficacité d’un traitement à partir des modifications observées dans la fréquence de survenue d’un événement clinique utilisé comme critère de jugement. Si, par exemple, le critère est le décès, ces indices quantifient la réduction de la mortalité (c’est-à-dire la réduction de la fréquence des décès) provoquée par le traitement.

Plusieurs indices sont utilisables avec ces critères de jugement binaires : risque relatif, odds ratio, différence des risques, NNT.

2 Données nécessaires aux calculs

Ces indices sont calculés à partir de la fréquence de survenue (risque) du critère de jugement dans les deux groupes expérimental et contrôle. Le terme risque est synonyme de fréquence, il est dérivé du domaine de l’épidémiologie. Dans la suite, ces deux termes seront utilisés indifféremment. Dans un essai, le risque correspond à l’incidence du critère de jugement. Ces risques sont calculés à partir des effectifs (« size, sample size, effective ») et du nombre d’événements observés dans chacun des deux groupes. Les données nécessaires sont celles du Tableau 1.

Tableau 1 – Données aux calculs des indices d’efficacités avec les critères de jugement binaires.

Groupe	Effectif	Événements	Risque
traitement étudié	n1	x1
traitement contrôle	n0	x0

Le risque r₀ qui correspond au risque du groupe contrôle est dénommé risque de base (car il correspond en quelque sorte au risque spontanée des patients). Il est aussi appelé risque sans traitement dans les essais contre placebo.

Les indices mesurent en quelque sorte la « distance » qui sépare les risques observés entre le groupe expérimental et le groupe contrôle suivant différente métrique.

Dans la suite, les calculs des différents indices seront illustrés à l’aide de l’exemple suivant :

Tableau 2 – Exemple de résultat apporté par un essai avec un critère de jugement binaire

	Effectif	Événements	Risque
traitement étudié	250	21	0.08 (8%)
traitement contrôle	246	36	0.15 (15%)

Interprétation des essais cliniques pour la pratique médicale

www.spc.univ-lyon1.fr/polycop

Michel Cucherat

Faculté de Médecine Lyon - Laennec

Mis à jour : aout 2009